W tworzeniu nowego leku jest kilka etapów. Na początku badacze szukają cząsteczki, która działa na cel. Podczas gdy historycznie używali związków naturalnych, naukowcy coraz częściej wykorzystują białka i genetykę. W rezultacie może być rozważanych 10 000 związków, zanim zostanie wybranych kilka ostatecznych. W międzyczasie konkurencja generyczna doprowadziła do powstania wielu nowych leków. W tym artykule szczegółowo omówimy ten proces.
Racjonalne projektowanie leków
Proces wynalazczy projektowania nowego leku, znany również jako racjonalne projektowanie leków, obejmuje badanie celu biologicznego konkretnego leku. W tym procesie naukowcy pracują nad odkryciem najlepszego możliwego sposobu osiągnięcia tego celu. Racjonalne projektowanie leków jest często procesem, który obejmuje wiele etapów, od koncepcji do zakończenia. Proces ten ma jednak jedną ważną różnicę: opiera się na celu biologicznym, a nie na samym celu.
Autorzy opisują strukturę białkową cząsteczki, która odgrywa ważną rolę w procesach komórkowych, takich jak układ odpornościowy i centralny układ nerwowy. Odkrycia te mogą doprowadzić do nowych pomysłów na leczenie. Na przykład imatynib, inhibitor kinazy tyrozynowej, celuje w białko fuzyjne bcr-abl występujące w białaczkach z chromosomem Philadelphia. Różni się to od wcześniejszych metod leczenia raka, które są ukierunkowane na szybko dzielące się komórki bez rozróżnienia między komórkami nowotworowymi a prawidłowymi.
High-throughput screening
Aby przyspieszyć proces odkrywania leków, firmy farmaceutyczne zwróciły się ku metodom High-throughput screening (HTS). Za pomocą tych technik można w stosunkowo krótkim czasie przetestować duże biblioteki substancji chemicznych, co pozwala na szybką identyfikację obiecujących kandydatów. HTS często wiąże się z automatyzacją, miniaturyzacją i analizą big data, z wykorzystaniem sztucznej inteligencji. Ma wiele potencjalnych zastosowań w odkrywaniu leków. Poniżej wymieniono tylko kilka zalet HTS.
Jedna z metod badań przesiewowych o wysokiej przepustowości polega na wykorzystaniu zminiaturyzowanej macierzy mięśnia sercowego in vitro. Technologia ta pozwala na szybkie wykrywanie leków i trucizn o wysokiej wydajności. Dzięki zastosowaniu zminiaturyzowanej macierzy mięśnia sercowego in vitro można przeprowadzić skuteczną i czułą kampanię przesiewową o wysokiej wydajności. Nadaje się ona również do repurposingu leków, umożliwiając wielokrotną identyfikację leków. A proces jest szybki i łatwy – może zaoszczędzić czas i pieniądze zarówno w przypadku odkrywania leków, jak i kryminalistyki.
Badania kliniczne
Aby dowiedzieć się więcej o procesie stojącym za rozwojem leków, można dowiedzieć się, jak leki są opracowywane w badaniach klinicznych. Badania fazy I zazwyczaj rozpoczynają się od niskiej dawki i zwiększają ją stopniowo z każdą kolejną kohortą. Powodem tego jest pomoc firmie farmaceutycznej w ustaleniu najbardziej odpowiedniej dawki dla pacjentów. Badania kliniczne I fazy są zwykle prowadzone na zdrowych ochotnikach, chociaż można również wykorzystać pacjentów z określonymi chorobami, jeśli mechanizm działania leku sugeruje, że nie byłby on dobrze tolerowany u zdrowych ochotników.
W badaniach klinicznych docelowe wyniki działania leku są mierzone bezpośrednio. Jest to znane jako kliniczny punkt końcowy. Z drugiej strony, zastępcze punkty końcowe mierzą wpływ leku na proces fizjologiczny lub marker. Nowy lek przeciwwirusowy może mierzyć liczbę komórek CD4 układu odpornościowego pacjenta. Inne czynniki brane pod uwagę w badaniach klinicznych to przewidywane koszty produkcji leku.
Konkurencja generyczna
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) bierze się za zwiększanie dostępu do leków generycznych przy jednoczesnym zachowaniu istniejących przepisów. Rzecznik FDA stwierdził niedawno, że leki generyczne stanowią 90% wydatków na leki na receptę w USA i 26% wydatków na leki ogółem. Chociaż FDA nie ma bezpośredniej roli w ustalaniu cen leków, może zwiększyć konkurencję poprzez zatwierdzanie leków generycznych. Sharpless poruszył również kwestię znaczenia Listy Poświadczeń Patentowych Paragrafu IV, najczęściej używanej bazy danych dla przemysłu farmaceutycznego.
Zazwyczaj, gdy lek generyczny wchodzi na rynek, jego cena jest niższa niż oryginału. Jednak wielu producentów leków markowych wykorzystało konkurencję tanich leków generycznych, podnosząc swoje ceny. Na przykład Teva niedawno kupiła biznes generyczny firmy Allergen i była zmuszona sprzedać 79 produktów farmaceutycznych, aby spełnić wymogi FTC. Jednak pomimo tych przeszkód prawnych leki generyczne nadal rosną w cenie, co szkodzi konsumentom.
Źródła naturalne
Leki pochodzące z produktów naturalnych należą do najstarszych leków na świecie. Służą one również jako doskonałe tropy dla rozwoju leków. W rzeczywistości znaczna część nowych leków została uzyskana z produktów naturalnych. Te wiodące związki ewoluowały w obrębie żywych systemów, co czyni je potencjalnie bardziej podobnymi do leków i biokompatybilnymi. Poniżej wymieniono kilka przykładów produktów naturalnych, które zostały zaadaptowane do tworzenia leków. Aby dowiedzieć się więcej o roli produktów naturalnych w tworzeniu leków, proszę przeczytać artykuł.
W ciągu ostatniego stulecia produkty naturalne wniosły znaczący wkład w farmakoterapię. Jednak proces odkrywania i oceny tych tropów pozostaje wyzwaniem. Produkty naturalne były kiedyś uważane za nieodpowiednie tropy farmakologiczne dla przemysłu farmaceutycznego, a ich ściganie gwałtownie zmniejszyło się od lat 90. XX wieku. XX wieku. Jednak ostatnie postępy naukowe i technologiczne niwelują te bariery. Obecnie zainteresowanie wykorzystaniem produktów naturalnych jako potencjalnych leków wzrosło, zwłaszcza w kontekście walki z opornością na antybiotyki.
Model biznesowy
Model biznesowy tworzenia leków musi odzwierciedlać inwestycje publiczne i filantropijne. Więcej leków powinno być opracowywanych w środowiskach akademickich, które są bardziej tolerancyjne na ryzyko i zdolne do przeprowadzania inteligentnych badań. Podobnie, pułapy cenowe powinny być wpisane w warunki licencji. Ale jak znaleźć te źródła funduszy? Odpowiedź leży w kombinacji wielu czynników. Oto kilka sposobów, od których warto zacząć. W międzyczasie rozważmy korzyści płynące z takiego podejścia do rozwoju leków.
Jednym ze sposobów na stworzenie bardziej spersonalizowanego doświadczenia klienta jest skupienie się na swoich podstawowych możliwościach. Uzyskując aktywne informacje zwrotne od klientów, możesz rozwijać bliższe relacje z klientami. Twoje kluczowe zasoby to Twoi ludzie, w tym aktywa niematerialne i materialne. Kluczowi partnerzy to inne firmy farmaceutyczne, które mogą pomóc Ci w pozyskaniu klientów i wiedzy. Wreszcie, kluczowe kanały to te, których używasz do dystrybucji swoich leków. Kanały te są niezbędne do osiągnięcia twojego celu, jakim jest poprawa jakości życia twoich pacjentów.
Podobne tematy